[바이오] FDA 임상의 단계별 성공 가능성

전세계에서 가장 권위 있고 공신력 있는 식품의약 허가 기관, FDA


▪ FDA (Food and Drug Administration)는 미국의 식품의약국으로 미국에서 생산 및
유통, 판매되는 모든 종류의 의약품에서부터 의료기기, 화장품, 식품 등의 품목에 대
해 통제, 관리, 승인을 하는 기관이다. FDA 는 의약품 등에 대해 전세계에서 가장 엄
격하고 신중하게 관리 및 승인하는 기관이어서, FDA 에서 승인된 신약은 매우 안전
하고 뛰어난 약효를 가진 신약으로 인정을 받기 때문에 사실상 전세계 어디에서나
특별한 절차 없이 출시가 가능하게 된다.
▪ FDA 에서 임상 중인 신약 후보물질은 비록 임상 중에 있다 하더라도 높은 가치를
인정받게 된다. 임상 후기 단계로 갈수록 약물의 가치는 더욱 커져서 빅파마로 기술
이전 시 상당한 금액을 보상받는다. FDA 에서의 임상은 많은 비용이 소요되는데다
실패의 위험이 있어 대개 빅파마로 기술수출을 한다.


구조적인 특성을 보이는 각 임상 단계별 성공률


▪ FDA 에서의 임상 단계별 성공 가능성을 추정하기 위해서, 2006 년부터 2015 년까
지 지난 10 년간 FDA 에서 임상을 수행했거나 진행중인 자료를 조사해보면 여러 특
징적인 사실들이 보여진다. 모든 임상들에 대해 임상 1 상에서 신약승인까지의 신약
승인 성공률은 평균 9.6% 이다. 임상 1 상 통과 가능성은 63.2%이고, 임상 2 상은
각 임상 단계별로 가장 낮은 30.7% 이다. 임상 3 상은 58.1% 이고, 신약 승인 단계
인 NDA/BLA 는 가장 높은 85.3% 이다. 구조적으로 임상 2 상이 가장 낮고,
NDA/BLA 가 가장 높다.
▪ 희귀성 질환의 경우는 평균 수치인 9.6% 보다 2.6 배 높은 25.3% 이고, 항암제는
약 2 배 낮은 5.1% 이다. 질환 군별 신약 승인률은 혈액질환(Hematology)이 가장
큰 수치인 26.1% 이고, 항암제는 가장 낮은 수치인 5.1% 이다. 항암제의 경우 크게
고형암과 혈액암 치료제로 나뉘는데, 혈액암의 신약 승인률이 고형암의 약 2 배 높은
8.1% 이다.
▪ 합성 의약품(NME)과 바이오 의약품(Biologic), 그리고 Non-NME(이미 신약으로
승인된 약물들의 복합체나 개량신약)를 비교해보면 임상 1 상에서 신약 승인까지
Non-NME 가 가장 큰 임상 성공률(22.6%)을 보였고, 다음으로는 바이오 의약품
(11.5%), 그리고 합성 의약품(6.2%)의 순서를 보였다. Non-NME 는 기존의 승인된
신약(들)을 바탕으로 하기 때문에 신약 승인률이 가장 크고, 바이오 의약품은 보통
합성 의약품 대비 약효가 좋고 부작용이 적기 때문에 신약 성공률이 합성 의약품보
다 크다.