[제약] 블루칩이 된 희귀성의약품 시장

경제성이 없다는 이유로 과거 외면 받았던 희귀성의약품이 이제는 블루칩으로 부상하고 있다. 의약품 개발을 독려하기 위해 FDA 를 비롯한 각국의 허가당국에서 파격적인 혜택들을 지원하고 있기 때문이다. 짧은 임상기간, 적은 임상비용, 높은 신약 승인 건 수, 그리고 상당한 고가의 약가와 독점기간 보장 등으로 글로벌 의약품 시장이 희귀성의약품에 주목하고 있다.


>> 글로벌 의약품 업계가 주목하고 있는 희귀성의약품 시장
희귀성의약품(Orphan drug)은 과거 경제성이 없다는 이유로 아무도 관심을 갖지 않던 분야였다. 환자수가 너무 적어 경제성이 없다는 이유였다. 하지만 미국 FDA 와 유럽 EMA 를 비롯해 일본, 호주 등 각 국가의 허가 당국에서 의약품의 개발을 독려하기 위해 의약품 개발과 판매에 파격적인 혜택을 제공함으로써 최근에는 블루칩이 되었다.


>> 엄청난 고가의 희귀성의약품, 판매에도 문제 없어
희귀성의약품의 약값은 환자당 1 년 치료비용이 평균 11.2 만달러(약 1.2 억원) 규모로 상당히 비싸다. 수년전부터는 새롭게 출시되는 희귀성의약품의 1 년 치료비용이 대부분 1 억원 이상 될 정도로 더욱 비싸지고 있다. 약값이 상당히 고가임에도 불구하고 대부분의 국가에서 환자 치료비용의 대부분을 정부가 지원해주기 때문에 개발사의 입장에서는 상당한 이점이 있다.


>> 개발시 파격적인 혜택이 제공되는 희귀성의약품
대부분의 국가에서는 개발중인 희귀성의약품에 대해 임상비용과 세금을 크게 줄여주고, fast track 제도를 적용해 임상기간을 줄여준다. 또한 많은 경우 임상 2 상을 마치면 임상 3 상 동시 진행의 조건부 판매허가를 내주어 조기에 시장 진출이 가능하다. 게다가 희귀성의약품의 제품허가가 이후 일정기간(6 년~10 년) 동안 경쟁 제품이 시장에 진입하지 못하도록 하는 시장 독점권을 부여하고 있다. 무엇보다 치료제가 없는 희귀성질환의 신약후보라는 이유로 신약으로 승인 될 확률이 크다. 실제로 최근 FDA 전체 신약 승인 건 수의 약 40% 정도가 희귀성의약품이다.


>> 주목할 국내 희귀성의약품 개발 기업
희귀성의약품을 개발하는 국내 기업 중 JW 중외제약, 지트리비앤티, 메디포스트, SK 바이오팜 등을 주목할 필요가 있다.