[바이오] CAR-T 아직도 무궁무진, 향후 ASCO에서 항암 백신 데이터 기대

>>완치(Cure) 의 가능성을 가진 핵산 기술 (Nucleic Acid)
-유전자치료제 임상 시험 급증 추제
-염색체 외 유전자치료분야,AAV가 흔히 사용되지만 비바이러스 전달체도 개발 되고 있음.
부족한 단백질을 유발하는 돌연변이 질환에 유용
:Glybera 유럽 '12년 승인, 미국은 수요가 적어 출시 포기,Luxturna는 첫 FDA승인 실명 유전자 돌연변이
유전자 치료제는 한쪽 안구당 $425K, AVXS-101의 SMA Type 1 3상 데이터 안전성과 효과 검증 ('18.4월)
-유전자편집은 DNA에 맞게 고치는 기술. EX Vivo 유전자 치료제로 첫 strimvelis가 유럽 '16년 승인
In Vivo 유전자 치료제는 samgamo가 2형 점액다당류증 1/2 상 중에 있음.